CSL, azienda biofarmaceutica globale, annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di garadacimab (ANDEMBRY®), un nuovo anticorpo monoclonale ricombinante indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara, con una prevalenza stimata di circa 1 caso ogni 50.000 persone.
In Italia si valuta che le persone affette siano circa 1.200, anche se il numero reale potrebbe essere superiore a causa di sottodiagnosi o diagnosi tardiva. La forma più comune della malattia è causata dalla carenza o dal malfunzionamento della proteina C1-inibitore (C1INH), che regola la permeabilità dei vasi sanguigni e i processi infiammatori. In assenza di un adeguato controllo, si verificano attacchi ricorrenti caratterizzati da edemi improvvisi, imprevedibili e dolorosi che possono interessare addome, volto, arti e laringe. Quando l’edema coinvolge le vie aeree superiori, può diventare potenzialmente letale, se non trattato tempestivamente. Oltre al rischio clinico, l’imprevedibilità degli attacchi comporta un rilevante carico psicologico e un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Garadacimab è il primo e unico trattamento di profilassi mensile che agisce inibendo il Fattore XII attivato (FXIIa), snodo chiave nella genesi degli attacchi di HAE. Il farmaco è disponibile in penna preriempita per autosomministrazione sottocutanea una volta al mese. La terapia ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio sulla base dei dati di efficacia e sicurezza dello studio pivotale di Fase 3 VANGUARD e del successivo studio di estensione in aperto.
“L’angioedema ereditario è una patologia complessa che richiede un controllo continuo e strategie preventive efficaci – afferma Mauro Cancian, Direttore dell’UOC di Allergologia dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, Presidente della rete italiana per l’angioedema ereditario (ITACA) e Chair del Working Group Angioedema dello European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) –. Ridurre la frequenza degli attacchi significa migliorare in modo sostanziale la qualità di vita dei pazienti. L’Italia dispone di una solida esperienza clinica nell’HAE e l’accesso a nuove opzioni terapeutiche amplia ulteriormente la nostra capacità di personalizzare il trattamento”.
“Il lancio di garadacimab (ANDEMBRY) in Italia conferma l’impegno di CSL nell’area delle malattie rare e, in particolare, nell’angioedema ereditario, dove vantiamo una presenza consolidata – spiega Giuseppe Cucchiaro, General Manager di CSL Italia – ANDEMBRY è il primo anticorpo monoclonale sviluppato internamente dai nostri ricercatori a ottenere l’approvazione dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e la rimborsabilità in Italia da oggi. Questo traguardo testimonia la forza della nostra ricerca e la volontà di offrire soluzioni terapeutiche innovative ai pazienti italiani”.
Angioedema ereditario
È una malattia genetica rara, cronica, debilitante e potenzialmente letale che si verifica in circa 1 persona su 50.000. È caratterizzata da attacchi ricorrenti e imprevedibili e possono manifestarsi in più parti del corpo, inclusi addome, laringe, viso e estremità. L’angioedema ereditario è più frequentemente causata da una C1INH carente o disfunzionale, una proteina nel sangue che aiuta a controllare l’infiammazione. Quantità insufficienti di C1INH correttamente funzionante possono portare a un aumento della permeabilità vascolare, causando un successivo gonfiore chiamato angioedema. Attacchi di angioedema ereditario che coinvolgono il volto o la gola possono causare chiusura delle vie aeree, asfissia e, se non trattati, la morte.
ANDEMBRY® (garadacimab)
Garadacimab è un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del Fattore XII attivato (anti-FXIIa mAb) che ha ottenuto l’approvazione regolatoria come nuovo tipo di trattamento di profilassi sottocutaneo una volta al mese per gli attacchi di HAE. Garadacimab è il primo anticorpo monoclonale ricombinante di CSL ad aver ottenuto l’approvazione ed è stato scoperto e sviluppato interamente da CSL. Garadacimab inibisce il FXIIa, la forma attivata della proteina plasmatica FXII. FXIIa dà inizio alla cascata di eventi che portano ad attacchi di gonfiore nelle persone con HAE. Garadacimab inibisce questa cascata direttamente alla sua origine.
CSL
CSL (ASX: CSL) è una delle principali aziende biofarmaceutiche globali con un portafoglio dinamico di farmaci salvavita, inclusi quelli che trattano l’emofilia e le immunodeficienze, vaccini per prevenire l’influenza e terapie per carenza di ferro, dialisi e nefrologia. Fin dalla nascita nel 1916, siamo stati spinti dalla promessa di salvare vite usando le tecnologie più avanzate. Oggi, CSL – inclusi i nostri tre business, CSL Behring, CSL Seqirus e CSL Vifor – fornisce prodotti salvavita a pazienti in più di 100 paesi e impiega oltre 29.000 persone. La nostra combinazione unica di forza commerciale, focus R&D ed eccellenza operativa ci permette di identificare, sviluppare e realizzare innovazioni affinché i nostri pazienti possano vivere pienamente la loro vita.
